Obtenir une autorisation pour un médicament orphelin destiné aux maladies rares représente un défi majeur. Avec plus de 7 000 maladies rares identifiées et environ 300 millions de patients concernés, la demande en traitements spécifiques ne cesse de croître, exerçant un impact significatif sur les dépenses de santé à l’échelle mondiale.
Des différences fondamentales existent entre les marchés traditionnels et ceux des médicaments orphelins, notamment :
• Des données limitées en raison de la taille restreinte des populations de patients
• Une connaissance insuffisante de la maladie rare concernée
• Des prix plus élevés liés aux technologies spécialisées et à la durée prolongée de la recherche et du développement
• L’absence de méthodologies spécifiques pour évaluer les traitements des maladies rares
Ces différences se traduisent par des défis dans l’élaboration de modèles économiques et de soumissions ÉTS aux normes conventionnelles. Par ailleurs, avec la mise en place de nouveaux programmes visant à structurer l’évaluation des thérapies pour les maladies rares, il est essentiel de s’associer à une équipe disposant d’une compréhension approfondie et de plusieurs années d’expérience en accès au marché pour les maladies rares.
Une stratégie régionale efficace pour les maladies rares exige un haut niveau d’adaptation. L’élaboration d’une stratégie d’accès au marché complète est essentielle pour assurer le succès du plan de lancement à long terme Des stratégies spécifiques à chaque pays sont nécessaires pour aborder les questions de tarification (y compris les remises et rabais stratégiques), les seuils de remboursement, les évaluations des technologies de la santé (ÉTS), la dynamique entre payeurs publics et privés, ainsi que l’acceptation des modèles basés sur les preuves du contexte réel (RWE).
IMAC possède une expertise approfondie en stratégie d’accès au marché pour les maladies rares. Nous comprenons les subtilités liées aux différentes étapes, de la génération de données probantes avant et après le lancement, à la conception de modèles économiques innovants et rigoureux adaptés aux maladies rares, en passant par la mise en œuvre de la meilleure stratégie pour soutenir et assurer le remboursement de ces traitements essentiels IMAC affiche un parcours exceptionnel en accompagnant avec succès ses clients dans le cadre de lancements mondiaux de traitements pour maladies rares.
L’approche personnalisée d’IMAC permet une collaboration étroite avec votre équipe, en offrant un soutien stratégique et technique sur mesure afin de garantir les meilleurs résultats pour votre traitement.
L'une des premières soumissions au programme Technologie Hautement Spécialisée du NICE (Royaume-Uni) pour une thérapie génétique une maladie ultra-rare a représenté un défi majeur – couronné par un succès remarquable en matière de remboursement. IMAC a non seulement élaboré le dossier de soumission, mais a également joué un rôle clé dans la stratégie de négociation post-soumission avec le NICE. Par la suite, IMAC a accompagné le client dans la préparation des soumissions au sein de l’UE et aux États-Unis.
Lancement mondial d’un médicament oncologique orphelin novateur, avec un remboursement obtenu avec succès au Royaume-Uni, auprès des autorités européennes, aux États-Unis (AMCP) ainsi qu’au Canada (AMC [anciennement ACMTS] et l’INESSS).
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